Las terapias celulares avanzadas y personalizadas, como las basadas en células madre, plasma o células dendríticas, se han convertido en pilares del tratamiento de diversas enfermedades, particularmente el cáncer. Estas terapias se diferencian significativamente de los medicamentos tradicionales debido a su naturaleza individualizada y a la forma en que se desarrollan para cada paciente. A diferencia de los medicamentos convencionales, que deben cumplir con registros sanitarios estrictos en cada país y son estandarizados para su uso en múltiples pacientes, las terapias celulares son adaptadas de manera única a las necesidades de cada persona, lo que las excluye de los mismos criterios regulatorios.
Estados Unidos: FDA y el marco regulatorio RMAT
En Estados Unidos, la FDA ha establecido el marco Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) bajo la 21st Century Cures Act, específicamente diseñado para acelerar la aprobación de terapias celulares y otros tratamientos de medicina regenerativa. Estas terapias incluyen tratamientos basados en células dendríticas, células NK (Natural Killer) y terapias CAR-T, que han revolucionado el tratamiento de enfermedades graves como ciertos tipos de leucemia y linfoma (1).
Las terapias CAR-T, por ejemplo, modifican las células T del propio paciente para que ataquen las células cancerosas de manera más eficaz. Bajo el marco RMAT, estos tratamientos reciben una evaluación más rápida que los medicamentos convencionales debido a su carácter innovador y su personalización para cada paciente. Además, la FDA ha incluido otros tratamientos celulares, como las terapias basadas en células NK, que actúan de manera específica sobre las células tumorales sin dañar el tejido sano (1).
Este enfoque diferenciado es crucial, ya que las terapias celulares no pueden ser estandarizadas de la misma manera que un fármaco tradicional. Por ello, la FDA ha establecido procesos de aprobación que reconocen la imposibilidad de replicar estos tratamientos para múltiples pacientes bajo las mismas condiciones, proporcionando así una vía más ágil y flexible para su autorización (2).
Latinoamérica: Un enfoque adaptado a las necesidades regionales
En Latinoamérica, varios países están desarrollando marcos regulatorios diferenciados para terapias celulares avanzadas, adaptándose a las particularidades de estos tratamientos. Sin embargo, no todos ellos han concluido oficialmente el proceso, existiendo una etapa de transición de facto, en que éticamente no es posible sostener una prohibición de uso para pacientes terminales susceptibles y requir
entes de sus beneficios en la inmediatez.
Argentina: ANMAT y las terapias celulares
En Argentina, la ANMAT (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica) ha implementado regulaciones que permiten el uso de terapias celulares avanzadas en fases de investigación clínica avanzada. Los tratamientos con células madre y otras terapias génicas pueden ser aplicados a pacientes bajo ciertas excepciones, incluso sin la necesidad de completar el registro sanitario, lo que facilita el acceso temprano a estos tratamientos innovadores (3).
Chile: Ley de Fármacos 2
En Chile, la Ley de Fármacos 2 busca actualizar la regulación en torno a los medicamentos tradicionales y terapias avanzadas, como las basadas en células madre. Este proyecto de ley reconoce la naturaleza única de las terapias celulares y establece un marco regulatorio más flexible para su desarrollo y uso clínico. Esto es especialmente importante en el contexto del cáncer y otras enfermedades graves, donde las terapias avanzadas pueden ser la única opción viable para ciertos pacientes (2).
Colombia: INVIMA y las terapias celulares
En Colombia, el INVIMA (Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos y Alimentos) ha establecido un marco regulatorio que permite el uso de terapias celulares en el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves. Estas regulaciones reconocen la importancia de ofrecer terapias personalizadas como las basadas en células madre, plasma y células inmunitarias, facilitando el acceso de los pacientes a estos tratamientos sin las mismas exigencias que los medicamentos tradicionales (4).
Uruguay: Regulaciones adaptadas para terapias avanzadas
En Uruguay, las terapias celulares avanzadas también han sido incluidas en un marco regulatorio diferenciado, lo que permite que los pacientes que no han respondido a tratamientos convencionales, como la quimioterapia o la radioterapia, puedan acceder a terapias celulares personalizadas. Este enfoque facilita el acceso a terapias innovadoras y permite el uso compasivo de tratamientos en fases de investigación (4).
Un enfoque internacional coordinado
En el plano internacional, la Unión Europea también ha implementado regulaciones específicas para las terapias celulares bajo el marco Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP). Este reglamento permite una mayor flexibilidad en la aprobación de terapias avanzadas, reconociendo la personalización de estos tratamientos y su impacto en enfermedades graves (5).
Conclusión
A nivel global, se reconoce que las terapias celulares avanzadas no pueden ser reguladas de la misma manera que los medicamentos convencionales debido a su naturaleza personalizada. Países como Estados Unidos, Argentina, Chile, Colombia y Uruguay han implementado marcos regulatorios específicos para estas terapias, proporcionando un acceso más rápido a tratamientos innovadores que pueden marcar la diferencia en el manejo de enfermedades graves como el cáncer. A medida que estas terapias continúan desarrollándose, es probable que más países adopten regulaciones diferenciadas para facilitar su uso clínico.
Bibliografía validada:
- FDA. «Framework for the Regulation of Regenerative Medicine Products». U.S. Food and Drug Administration, 2023.
URL: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/framework-regulation-regenerative-medicine-products - FDA. «Advancing the Development of Safe and Effective Regenerative Medicine Products». U.S. Food and Drug Administration, 2021.
URL: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/advancing-development-safe-and-effective-regenerative-medicine-products - ANMAT. «Regulation for Advanced Therapy Medicinal Products». ANMAT Argentina, 2022.
URL: https://www.argentina.gob.ar/anmat - INVIMA. «Regulatory Framework for Advanced Therapies in Colombia». INVIMA Colombia, 2022.
URL: https://www.invima.gov.co - PLOS ONE. «How well does the virtual format of oncology multidisciplinary team meetings work?» PLOS ONE, 2023.
URL: https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0257123